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SILVER SPRING, Md., 11 de octubre de 2024
El producto es el primer tratamiento semanal sin factor para la hemofilia B
SILVER SPRING, Md., 11 de octubre de 2024 /PRNewswire/ — Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Hympavzi (marstacimab-hncq) para la profilaxis de rutina con el fin de prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en pacientes adultos y pediátricos de 12 años y mayores con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII o hemofilia B sin inhibidores del factor IX (anticuerpos neutralizantes).
“La aprobación de hoy de Hympavzi ofrece a los pacientes con hemofilia una nueva opción de tratamiento que es la primera de su tipo que actúa atacando a una proteína en el proceso de coagulación de la sangre”, indicó la Dra. Ann Farrell, M.D., Directora de la División de Hematología No Maligna del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. “Este nuevo tipo de tratamiento destaca el compromiso de la FDA de avanzar en el desarrollo de terapias innovadoras, seguras y eficaces”.
La hemofilia A y la hemofilia B son trastornos hemorrágicos genéticos causados por una disfunción o deficiencia del factor de coagulación VIII (FVIII) o IX (FIX), respectivamente. Los pacientes con estas hemofilias no pueden coagular adecuadamente y pueden sangrar durante más tiempo de lo normal después de una lesión o cirugía. También pueden presentar sangrado espontáneo en los músculos, las articulaciones y los órganos, lo que puede poner en peligro la vida. Estos episodios de sangrado generalmente se controlan mediante un tratamiento por episodio a demanda o profilaxis con productos que contienen FVIII o FIX, o un producto que imita un factor.
Hympavzi es un nuevo tipo de medicamento que, en lugar de reemplazar un factor de coagulación, actúa reduciendo la cantidad y, por lo tanto, la actividad de la proteína anticoagulante natural llamada inhibidor de la vía del factor tisular. Esto aumenta la cantidad de trombina, una enzima fundamental para la coagulación de la sangre, que se genera. Se espera que esto reduzca o prevenga la frecuencia de los episodios de sangrado.
La aprobación de Hympavzi se basa en un estudio multicéntrico abierto en 116 pacientes masculinos adultos y pediátricos con hemofilia A grave o hemofilia B grave, ambas sin inhibidores. Durante los primeros seis meses de este estudio, los pacientes recibieron tratamiento con un factor de reemplazo a demanda (33 pacientes) o de forma profiláctica (83 pacientes). Estos pacientes recibieron luego profilaxis con Hympavzi durante 12 meses. La medida principal de eficacia de Hympavzi fueron las tasas de sangrado anualizadas de las hemorragias tratadas. En los pacientes que recibieron reemplazo del factor a demanda durante los primeros seis meses del estudio, la tasa de sangrado anualizada estimada fue de 38, en comparación con la tasa de sangrado anualizada estimada durante el tratamiento con Hympavzi de 3.2, lo que demuestra que Hympavzi fue superior al reemplazo del factor a demanda. En el periodo inicial de seis meses durante el cual los pacientes recibieron reemplazo del factor profiláctico, la tasa de sangrado anualizada estimada fue de 7.85 y fue de 5.08 durante los 12 meses posteriores con profilaxis con Hympavzi, lo que demuestra que Hympavzi proporcionó tasas de sangrado similares.
Hympavzi conlleva advertencias y precauciones sobre coágulos de sangre en circulación (eventos tromboembólicos), hipersensibilidad y toxicidad embriofetal.
Los efectos secundarios más comunes de Hympavzi son reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza y picazón (prurito).
La FDA otorgó a Hympavzi la designación de medicamento huérfano para esta solicitud.
La FDA otorgó la aprobación de Hympavzi a Pfizer Inc.
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FUENTE U.S. Food and Drug Administration
